【行研资料】核酸药物，时代已至.PDF——附下载

来源：中金

公众号：参一江湖

传统的小分子化药和抗体药物多是通过与靶点蛋白结合 发挥作用，但是二者的研发受到靶点蛋白可成药性（druggable）的限制，据 Nature 报道，人类基因组编码的~20,000 种蛋白质中，仅有 3,000 种是可成药的，且目 前只有 700 种有相应的药物研发出来；而且抗体药物通常只能针对细胞膜和细胞 外蛋白发挥作用。而核酸类药物是通过与蛋白质表达相关的基因进行调节，对细 胞内外和细胞膜蛋白均可发挥调节作用，而且多数核酸类药物的作用基础是碱基 互补配对原则，只需知道靶基因的碱基序列，核酸药物的序列设计就较为容易。

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